1.  Ausgeschrieben:: Forschungspreis 2018 für Seltene Krankheiten

[13.07.2017] Zum elften Mal schreibt die Eva Luise und Horst Köhler Stiftung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen in Zusammenarbeit mit der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE) e.V. den mit 50.000 Euro dotierten Eva Luise Köhler Forschungspreis für Seltene Erkrankungen aus.  mehr»

2.  Nusinersen: Erfolgreiche Therapie für Kinder mit Spinaler Muskelatrophie

[10.07.2017] Für Patienten mit Spinaler Muskelatrophie ist nun erstmals eine spezifische Therapie erhältlich: Mit dem Wirkstoff Nusinersen überleben die meisten der betroffenen Kinder, auch können viele mit der Zeit selbstständig sitzen und gehen.  mehr»

3.  Hämochromatose: Auch die Lunge wird zum Eisen-Lager

[03.07.2017] Sammelt sich im Körper etwa aufgrund eines genetischen Defekts zuviel Eisen an, lagert es sich unter anderem in Leber, Bauchspeicheldrüse, Herz und Gelenken ein und schädigt deren Funktion.  mehr»

4.  Hämophilie A: Neue Option in Sicht

[03.07.2017] Eine an die jeweiligen Lebensumstände angepasste Therapie bei Patienten mit Hämophilie A wird durch Faktor-VIII-Präparate mit verlängerter Halbwertszeit weiter individualisiert.  mehr»

5.  Zulassung: Pentosanpolysulfat bei interstitieller Cystitis

[14.06.2017] Die EU-Kommission hat die EU-Zulassung für elmiron® (Kapseln) bekannt gegeben, meldet bene-Arzneimittel.  mehr»

6.  Diagnostik: Neues Portal zu Seltenen Erkrankungen

[13.06.2017] Die Ärzteplattform esanum stellt Medizinern kostenfrei eine Aufklärungsplattform zu Seltenen Erkrankungen bereit, die als Schnittstelle zwischen Ärzten und Pharmaunternehmen dienen soll. In Deutschland leiden laut esanum etwa vier Millionen Menschen an einer Seltenen Erkrankung.  mehr»

7.  Enzymersatz-Therapie: Milz und Leber vergrößert: Ist es M. Gaucher?

[09.06.2017] Ein langfristiger Enzymersatz ist für den Therapieerfolg bei Patienten mit Morbus Gaucher ausschlaggebend.  mehr»

8.  Seltene Krankheiten : Nusinersen bei spinaler Muskelatrophie zugelassen

[07.06.2017] Spinraza® (Nusinersen) ist jetzt zur Therapie bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) für ein breites Spektrum an SMA-Kranken in Europa zugelassen, teilt das Unternehmen Biogen mit. Auf die 5q-SMA entfielen circa 95 Prozent aller SMA-Fälle.  mehr»

9.  Angioödem: Der Mediator bestimmt die Therapie

[07.06.2017] Für die Therapie eine wichtige Frage: Ist ein Angioödem Histamin- oder Bradykinin-vermittelt?  mehr»

10.  Galafold®: Erste orale Therapie bei Morbus Fabry

[02.06.2017] Migalastat (Galafold®) von Amicus Therapeutics ist das erste orale Arzneimittel zur Therapie von Patienten mit Morbus Fabry.  mehr»